生物医疗技术领袖人物眼中的未来趋势

    随着生物技术的快速发展，量身定制的“精准医疗”与药物目前已经出现，并在治疗肿瘤及遗传疾病等方面初步显示了威力。几位在美国生物技术开发领域具有举足轻重作用的领袖人士，谈到了他们眼中未来最重要的救命趋势。美国麻省理工学院寇克癌症研究所教授夏普（sharp），因发现人类脱氧核糖核酸（DNA）中的基因在转录成核糖核酸（RNA）再转译成蛋白质时，并非连续而会出现裁剪现象，于1992年获得诺贝尔生物医学奖。他认为，使用基因疗法来加强免息效果将越来越常见，以免疫疗法来至于癌症将变得很普遍。例如曾成功治愈了美国前总统卡特罹患的晚期黑色素瘤（当时癌细胞已从肝脏转移到脑部）的药物，被称为“检查点疗法”（checkpoint），因它像关键检查哨，能阻断癌细胞升起的“隐形”防护罩，让癌症肿瘤无法躲避免疫细胞的追踪，进而被消灭。免疫检查点疗法目前仅在特定癌症与部分病人身上疗效显著，但夏普预计，一种有如“癌症追踪导弹”、名为CAR-T的治疗方法，未来将成为免疫疗法主流之一。CAR-T是为每个人量身定做“导弹”的细胞疗法，从癌症患者身上分离免疫T细胞，在体外大量培植再注射回患者体内。一旦发现癌组织，T细胞会主动发动攻击，不止效果比药物快，由于“导弹”不断巡逻，在治疗之后能维持长期疗效。麻省理工学院教授兰格（langer），被称为“最多产的生物技术发明家”，拥有1100多项专利，是诺贝尔奖的热门人选。在他眼中，未来最重要的趋势是RNA疗法的兴起，mRNA（信使RNA）药物将变得非常重要。在RNA转译成蛋白质的过程中，mRNA提供类似复写功能，可让免疫系统识别蛋白质的好坏。RNA药物的应用之一，是不用大费周章培养疫苗，只需摘取正确的病原体mRNA片段，注射到人体内让人合成出相对应的蛋白质。免疫系统就能识别出坏蛋白并将其消灭。不只更快、更安全，疫苗开发流程也更简单。麻省理工学院懂事、被称为生物技术产业的“王者制造机”的艾飞扬（Afeyan），认为未来最重要的趋势除了mRNA药物，就要数CRISPR基因编辑技术，就是把细菌用做防范病毒入侵的特殊武器。在开发新药或新疗法的过程中有很大机会用上DNA编辑，过去困扰科学家的是剪辑DNA不但过程复杂而且一次只能剪一个基因，大大局限了应用面和速度。CRISPR不只剪裁方便，还能一次剪下好几个基因，应用该技术可以修正基因的微小突变，甚至理论上可针对特定器官的突变基因进行永久性的矫正，为癌症与遗传疾病带来曙光。